קמהדע מודיעה שהמשרד לפיתוח מוצרי יתום במנהל המזון ותרופות של ארצות הברית (ה-FDA) העניק מעמד של תרופת יתום ל-®Glassia של החברה לטיפול במחלת השתל נגד מאחסן (GVHD). למעמד של תרופת יתום ישנם מספר רב של יתרונות, ביניהם הזמינות של מענקים, זיכויי מס מסוימים ושבע שנים של בלעדיות בשיווק, כמו גם את האפשרות של הליך רגולטורי מזורז.

ממחקרים ראשוניים בבני אדם ובבעלי חיים עולה כי Glassia עשויה לטפל ולהפחית את חומרת GVHD, שהוא אחד מהסיבוכים מסכני החיים של השתלת תאי גזע. GVHD היא מחלה המבוססת על תגובת מערכת החיסון, שעלולה לגרום לנזק משמעותי לחולה, כולל פגיעה באיברים רבים, כגון הכבד, מערכת העיכול, העור והקרומים הריריים. הרס רקמות גם מוביל למצב דלקתי מוגבר, שמתדלק את ה-GVHD עוד יותר ובכך הנזק ממשיך ועוצמתו גדלה.

בשנים האחרונות, ה-AAT נחקר בהרחבה ונמצא בעל מגוון תכונות הכוללות יכולת אנטי דלקתית, יכולת להגנת רקמות, יכולת להשפיע על מערכת החיסון וכל זאת כתוצאה ישירה או עקיפה של תכונות העיכוב החלבוני שלו. תכונות אלו עשויות להפחית דלקתיות על ידי הורדת רמות של מתווכים המעודדים דלקתיות כגון ציטוקינים, כמוקינים ופרוטאזות, הקשורים למחלה קשה זו.

כיום, נעשה שימוש בתרופת ה-Glassia של החברה במסגרת ניסוי קליני שלב 1/2 שנערך על ידי המרכז לחקר הסרטן ע"ש פרד האצ'ינסון בסיאטל, וושינגטון, בשיתוף עם בקסטר וקמהדע. בניסוי שלב 1/2 זה ישתתפו 24 חולי GVHD עם תגובה לא מספקת לטיפול באמצעות סטרואידים, שעברו השתלת תאי גזע ממח עצם ממקור אנושי. המטופלים נחלקים ל-4 קבוצות. לכל קבוצה ניתנת כמות שונה של מנות, עד ל-8 מנות של Glassia. תוצאות הביניים לניסוי זה צפויות להתקבל עד סוף השנה.

"אנו מרוצים מקבלת מעמד של תרופת יתום ל-Glassia לטיפול ב-GVHD. זוהי אבן דרך מרכזית התומכת באסטרטגיה הרחבה יותר שלנו בתחום הרגולטורי והפיתוח. תוצאות ממחקר זה בGVHD- עשויות לתמוך בפעילויות הפיתוח הקליני הגלובליות שלנו, ויכולות לשמש כפלטפורמה לבקשה להרחבת אינדיקציות ל-AAT שיכלול השתלת איברים כללית, המבוססת על מנגנון פעולה דומה", אמר דוד צור, שותף מייסד ומנכ"ל קמהדע. "הטיפול הקיים ב-GVHD אינו נותן מענה מספק להתמודדות עם המחלה. הן למחלה והן לאפשרויות הטיפול הקיימות ישנן תופעות לוואי משמעותיות. בהתחשב בפרופיל הבטיחותי הגבוה של Glassia, קיים רציונל חזק התומך בפיתוח של התוויה חדשה זו וסבירות גוברת לכך שהגלסיה תהווה טיפול אפקטיבי למחלה מסכנת חיים זו. אנו נקיים דיונים עם הרשויות הרגולטוריות בארה"ב ובאירופה לגבי תהליך הפיתוח שלנו במטרה לערוך ניסוי מתקדם יותר לטיפול ב-GVHD באמצעות Glassia."