רדהיל ביופארמה, המתמקדת בתרופות מוגנות פטנט לטיפול במחלות הקשורות לדרכי העיכול, הודיעה היום על תוצאות ראשוניות חיוביות של נתוני יעילות ובטיחות מניסוי שלב III ראשון עם תרופת RHB-104 לטיפול במחלת הקרוהן, מחלת מעיים דלקתית כרונית, לא זיהומית, הפוגעת במערכת העיכול.
הניסוי עמד בהצלחה ביעדו העיקרי וביעדי משנה עיקריים.
הסיבות להתפתחותה של המחלה , אינן ברורות לחלוטין אך ההערכה היא שמדובר במחלה שבה מערכת החיסון תוקפת בטעות רקמות גוף תקינות – במקרה הזה את הדופן של מערכת העיכול. רדהיל, לעומת זאת, אימצה גישה שונה הטוענת שהמחלה נגרמת מחיידק, וכנראה שצדקה.
תוצאות ראשוניות הראו יעילות מובהקת של RHB-104 על-פני פלצבו בהשגת הפוגה במחלה – היעד העיקרי של הניסוי. מספר החולים אשר עמדו ביעד העיקרי של הניסוי היה גדול באופן מובהק בקבוצה שטופלה באמצעות RHB-104 לעומת אלו שטופלו בפלצבו (37% מול 23%, p=0.013).
ד"ר איירה קלפוס, מנהל רפואי ברדהיל, אמר: "התוצאות החזקות אשר התקבלו בניסוי מעידות כי תרופת RHB-104 עשויה להיות אופציה טיפולית מובילה למחלת הקרוהן ולהביא תקווה עבור חולים ברחבי העולם."
הניסוי עמד בהצלחה גם ביעדים משניים עיקריים, והראה יתרון מתמשך לטיפול בחולים באמצעות RHB-104.
תרופת RHB-104 נמצאה בניסוי כבטוחה. תוצאות ראשוניות מהניסוי העידו כי קבוצות החולים אשר טופלו ב- RHB-104 ובפלצבו חוו מספר דומה ונמוך של תופעות לוואי חמורות (Serious Adverse Events) ושל תופעות לוואי הקשורות בטיפול (Treatment Emergent Adverse Events) אשר הביאו להפסקת הטיפול. תוצאות אלו מעידות על פרופיל בטיחותי חיובי של RHB-104.
רדהיל מוסרת כי תמשיך לנתח יעדים מחקריים נוספים של הניסוי, עם קבלת הנתונים הנוספים, ובכלל זה נתוני החלמה של רקמת המעי (mucosal healing), סטאטוס חיידק ה- MAP, הערכת איכות חיים, ניתוח תתי-קבוצות של האוכלוסייה וניתוח פארמקוקינטי. מידע נוסף צפוי בחודשים הקרובים.
ד"ר קלפוס הוסיף: זהו הניסוי הגלובלי הראשון אי-פעם אשר הינו כפול-סמיות ומבוקר-פלסבו, אשר מדגים את היעילות של טיפול אנטי-[4]MAP במחלת הקרוהן. האפשרות לטיפול אנטיביוטי עשויה להוות שינוי מהותי בטיפול במחלת הקרוהן. תוצאות ניסוי MAP US הינן מצוינות – הצלחה ביעד העיקרי של הניסוי בשבוע 26 ועדות לכך כי ישנו יתרון מובהק לטיפול באמצעות RHB-104 בהשגת הפוגה מוקדמת של המחלה בשבוע 16, אשר נמשכת עד לשבוע 52. תוצאות הניסוי הינן חיוביות בהשוואה לטיפולים מקובלים כיום. תרופת RHB-104 הסתמנה בניסוי כבטוחה. אנחנו ממשיכים לנתח את תוצאות הניסוי ומתכננים להיפגש עם מומחים מובילי דעה בתחום ועם ה- FDA, להציג את הנתונים ולדון במסלול הפיתוח לאישור פוטנציאלי של תרופת RHB-104."
פרופ' דיוויד גרהאם, החוקר הראשי של ניסוי שלב III עם RHB-104, הוסיף: "אני מתרשם ומאוד מרוצה מתוצאות הניסוי, המעידות על כך שתרופת RHB-104 יכולה להוביל לשינוי פרדיגמה בטיפול במחלת הקרוהן – מחלה כרונית, קשה, מגבילה, ללא ריפוי ובעלת צורך משמעותי במענה רפואי. חולים רבים במחלת הקרוהן אינם מצלחים להשיג הפוגה במחלה עם הטיפולים המקובלים הקיימים כיום, אשר מלווים בתופעות לוואי משמעותיות. מסתמן כי ל- RHB-104 פוטנציאל להפוך לטיפול אוראלי חדש ומבטיח למחלה קשה זו."
דרור בן-אשר, מנכ"ל רדהיל ציין: "התוצאות המצוינות בניסוי של רדהיל עם RHB-104, תרופה בעלת פוטנציאל פורץ דרך, מהוות הישג יוצא דופן. אנחנו מודים לחולים אשר השתתפו בניסוי כלל-עולמי זה, כמו גם לרופאים ולצוות הרפואי המסייע. כמו כן, אנו רוצים להביע את הערכתנו העמוקה לחוקר הראשי של הניסוי, פרופ' דיוויד גרהאם, לצוות של רדהיל ולכל המומחים והספקים, עבור מחויבותם לאורך כל הניסוי. אנחנו מצפים לשוחח עם ה- FDA אודות מסלול האישור לתרופה ולהאיץ שיחות עם שותפות פארמה פוטנציאליות".
מוערך כי ב- 2017 היו כ- 1.5 מיליון חולי קרוהן ברחבי העולם. המכירות העולמיות של תרופות לטיפול במחלת הקרוהן צפויות לעלות על 10 מיליארד דולר ב- 2018.