החברות הודיעו על מחקר חדש בטרשת נפוצה מתקדמת ראשונית ומטופל ראשון במחקר של מחלת הנטינגטון
טבע תעשיות פרמצבטיות בע"מ ו-Active Biotech הודיעו היום על הרחבת התכנית לפיתוח קליני של לקווינימוד עם השקת מחקר ה- ARPEGGIO, המיועד להעריך את מתן הלקווינימוד לטיפול בטרשת נפוצה מתקדמת ראשונית (PPMS). בנוסף, טבע רשמה את המטופל הראשון למחקר הקליני LEGATO-HD, שמטרתו להעריך את השפעתהטיפול בלקווינימוד במחלת ההנטינגטון. כיום, אין תכשירים מאושרים לטיפול ב- PPMS או למחלת ההנטינגטון, מעבר לטיפולים בתסמינים של המחלות.
"טבע מתגאה במאמצים שהיא משקיעה במחקר וחדשנות כדי לעזור לחולים המתמודדים עם מחלות נוירולוגיות ניווניות", אמר ד"ר מייקל היידן, נשיא מחקר ופיתוח גלובלי ומדען ראשי של טבע תעשיות פרמצבטיות בע"מ. "נמצא כי לקווינימוד מווסת מספר נתיבים עצביים משמעותיים הנפוצים בהתקדמות של מחלות נוירולוגיות ניווניות. באופן מפורש יותר, הטיפול מווסת תאים של מערכת החיסון גם בפריפריה וגם במערכת העצבים המרכזית. אנו מצפים מאוד לתוצאות המחקרים."
מחקר ה- ARPEGGIO מיועד להעריך את היעילות, הבטיחות והסבילות של לקווינימוד בחולים עם PPMS. יעד המחקר העיקרי מוגדר כשינוי באחוזים של נפח רקמת המוח (PBVC) כפי שנמדד בסריקות MRI. PPMS מאופיין בירידה בתפקוד הנוירולוגי ללא התקפים. כ- 15 אחוז מחולי הטרשת הנפוצה נמצאים בקטגוריית PPMS.
מחקר ה- LEGATO-HD מיועד להעריך את הבטיחות והיעילות של לקווינימוד, הניתן אוראלית אחת ליום, כטיפול אפשרי לחולים בוגרים במחלת ההנטינגטון. יעד המחקר העיקרי הוא השינוי, לעומת קו הבסיס, בסולם הדירוג האחיד של מחלת ההנטינגטון – סולם מוטורי כללי (Unified Huntington’s Disease Rating Scale-Total Motor Scale, UHDRS-TMS) כפי שהוגדר על ידי סכום התוצאות של כל סעיפי המשנה של UHDRS-TMS בתום 12 חודשי טיפול. מחלת ההנטינגטון נגרמת מהתנוונות של תאי מוח (מתוכנתים גנטית) באזורים מסוימים במוח, דבר המוביל לתנועות בלתי רצוניות, ירידה ביכולות מנטליות והפרעות רגשיות ואישיותיות. מחלת ההנטינגטון נפוצה ב- 5-7 אנשים מכל 100,000 איש במדינות מערביות.